Patisiran（商品名：Onpattro）是一種靶向轉甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA療法。siRNA被包裹在脂質納米顆粒中，通過靜脈輸注藥物直接遞送至肝臟細胞內(nèi)。該藥物于2018年10月獲得FDA批準上市，是全球**款siRNA藥物，也是**非病毒類載體給藥系統(tǒng)的基因**藥物，用于**遺傳性甲狀腺素介導的淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)疾病。

Onpattro通過RNA干擾導致突變型和野生型TTR mRNA降解，從而導致血清TTR蛋白和組織中TTR蛋白沉積的減少，以阻止或減緩疾病的進展。有研究表明，應用Onpattro18個月后患者在神經(jīng)功能損害、日常生活質量、步行速度、營養(yǎng)狀況方面均明顯優(yōu)于安慰劑組。

圖 A 顯示：patisiran 組和安慰劑組血清轉甲狀腺素蛋白水平隨時間推移相對于基線的百分比變化。

圖B 顯示：修正神經(jīng)病變損傷評分+7 (mNIS+7) 的*小二乘平均變化。

圖 C 顯示：諾福克生活質量 - 糖尿病神經(jīng)病變 (QOL-DN) 評分的*小二乘平均變化（范圍，-4 至 136；分數(shù)越高表明生活質量越差）。

在圖A 到 C 中，I 條表示標準誤差。

 

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